Нобелевскую премию по физиологии и медицине получили англичанин Джон Гардон и японец Синья Яманака. Первый – за очень давнюю, еще 1962 года, работу, второй – за совсем новую, 2006 года, технологию, про которую сам ученый говорит, что она еще в «младенческом возрасте».

Впрочем, «технология» – слово неверное. Да, обе работы – это новые методы, которые имеют ослепительные перспективы в медицине, но Нобелевку дали не за это, а за открытие фундаментального свойства живых клеток. «За открытие того, что зрелые клетки могут быть перепрограммированы в плюрипотентные» – формулировка Нобелевского комитета.

Означает это вот что.

Джон Гардон в своем эксперименте заменил ядро яйцеклетки в икринке лягушки на ядро, взятое из клетки кишечника головастика. В результате из этой икринки выросла нормальная лягушка. До этой его работы считалось, что развитие организма – путешествие в один конец. Оплодотворенная яйцеклетка ­начинает расти, делиться, новые клетки специализируются в ткани – мышечную, кожную, нервную и так далее и, наконец, в органы. То есть если клетка специализировалась, то она уже не станет такой клеткой, из которой вырастет любая ткань, – плюрипотентной (собственно, вот слово из формулировки Нобелевского комитета). Во взрослом организме у каждой ткани есть так называемые стволовые клетки, отвечающие за обновление органов. Они делятся и дают нужный тип ткани.

Гардон опроверг десятилетиями бытовавшее мнение, что генетический механизм работает только в одну сторону. В те времена к открытию отнеслись скептически, но потом его воспроизвели в нескольких лабораториях, начались бурные исследования, которые в конце концов привели к овечке Долли и технике клонирования млекопитающих.

Окончательно утвердилось представление, что вся необходимая информация для целого организма сохраняется в геноме специализированных взрослых клеток и ее можно перевести в активное состояние. Учебники биологии были переписаны.

Но Гардон в своих экспериментах все же переносил ядро в яйцеклетку. Поэтому оставался вопрос: можно ли без всяких переносов перепрограммировать обычную клетку в плюрипотентную? На этот вопрос ответил доктор Синья Яманака. Его группа изучала культуру эмбриональных клеток – искала в них гены, ­отвечающие за их способность оставаться стволовыми. Когда ­несколько таких генов были обнаружены, Яманака с сотрудниками стали вносить их в самые разные ткани в различных комбинациях. Они нашли, что простой набор всего из четырех генов может превратить обычную взрослую клетку в стволовую. ­Результаты они опубликовали в 2006 году, а такие перепрограммированные клетки стали называть «индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками (iPSC)».

После этой работы началась ­настоящая погоня за все новыми комбинациями генов и новыми методами их переноса внутрь клеток. Прицел понятен: ведь из таких клеток можно вырастить ткани и органы и заменить ими поврежденные или больные. Причем это будут родные клетки пациента!

Тем не менее пока еще применять в медицине такие клетки нельзя: методы их программирования все еще не до конца безопасны.

«Очень важно научиться оценивать качество клонов»

Новый нобелевский лауреат доктор Синья Яманака, директор Центра по исследованию и применению iPS-клеток университета Киото, согласился ответить нам на несколько вопросов (интервью получено до присуждения Нобелевской премии).

– Каковы главные направления исследования стволовых клеток?

– Многие ученые по всему миру работают над тем, чтобы технологию репрограммируемых стволовых клеток можно было применить в фармацевтике и медицине. Одни разрабатывают трансплантационную терапию при помощи iPSC, другие ищут новые лекарственные средства на основе тканей, полученных из соматических тканей пациентов, для токсикологических исследований и изучения причин различных болезней.

– Ваш прогноз – когда можно ожидать клинического применения этой технологии и какие болезни в первую очередь будут лечить с помощью репрограммированных клеток?

– Первые клинические испытания могут быть проведены на пациентах с болезнями глаз, возрастной дегенерацией макулы (патология сетчатки. – РР), в течение нескольких лет в Японии. Группа доктора Мацуо Такахаши из Центра биологии развития Института физико-химических исследований уже сейчас работает над трансплантацией нескольким пациентам клеток сетчатки, полученных по технологии индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. А наш институт планирует клинические испытания по лечению болезни Паркинсона, диабета и заболеваний крови. Впрочем, до начала испытаний нам нужно преодолеть немало проблем.

– И что это за проблемы?

– Технология пока еще в младенческом возрасте, ведь наша группа разработала ее только шесть лет назад. Одна из главных задач – разработать метод получения пригодных для клиники клеток. Это означает, что мы должны определить, какой тип соматических клеток лучше всего подходит для наших целей и какой метод нужно использовать, чтобы технология была безопасной.

– Над чем вы работаете в последнее время?

– Моя группа как раз работает над созданием клеток, пригодных для клинического использования. И над методом оценки качества клонов iPSC. Даже клоны, полученные из одной и той же соматической клетки, различаются по характеристикам, поэтому очень важно уметь оценивать их качество.

Полностью материал читайте на сайте «Русского репортера»